V Česku se ročně narodí zhruba sedm desítek dětí s lymfoblastickou leukemií, celkem tu žije přes tisíc lidí trpících touto zákeřnou chorobou napadající kostní dřeň. Během dvou let by se někteří z nich mohli dočkat léčby, která je nemoci zbaví – pomocí úpravy jejich DNA.
Tým Pavla Otáhala z Ústavu molekulární genetiky Akademie věd dokončuje projekt, který má jako první v Česku šanci získat povolení provádět genovou terapii v rámci klinických testů na lidech. Otáhal úzce spolupracuje se Státním ústavem pro kontrolu léčiv, který novou léčbu a její testování schvaluje. S kontrolory se radí právě proto, aby předešel tomu, že jeho žádost zamítnou. „Pomocí genové terapie chceme léčit lymfoblastickou leukemii. Úspěšně jsme to již vyzkoušeli v laboratorních podmínkách na zvířatech,“ říká vědec.
Změny v DNA jsou jedním z nejdiskutovanějších a nejperspektivnějších medicínských odvětví. Ve světě už se podařilo několik pacientů touto cestou zachránit. Kromě leukemie či HIV se hovoří čím dál častěji o závažných dědičných nemocech, jako třeba o Duchennově svalové dystrofii. Tou v Česku trpí desítky chlapců. Postupně jim ochabují svaly, kolem třináctého roku už se neobejdou bez invalidního vozíku a nejpozději ve třiceti zemřou, neboť jim selže srdce či plíce. Kanadští vědci ale nyní zjistili, že tuto a další dědičné choroby by v budoucnu mělo jít léčit pomocí proteinu Cas9, který lze použít ke genetickým úpravám.
„Pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií je to budoucnost,“ hodnotí závěry práce, jež vyšla v magazínu American Journal of Human Genetics, profesor molekulární biologie Petr Dvořák z Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně.
Mluvčí státního lékového ústavu Lucie Šustková připouští, že povolení takto převratné léčby je náročné. Výzkumníci musí předtím, než přistoupí k lidským pacientům, svou metodu důsledně vyzkoušet na zvířatech: aby se ujistili, že úpravou DNA nezpůsobí jiné problémy, třeba rakovinu.
Zásahy do genetické výbavy navíc vyvolávají i závažné etické otázky. Kromě toho, že není jasné, co mohou změny v organismu způsobit za pár let, chybí i jasné mantinely, jaké zásahy jsou ještě ospravedlnitelné. Výzkumem lidského genomu a manipulace s ním se proto nedávno zabývala i vládní Rada pro výzkum, vývoj a inovace. Její bioetická komise, které předsedá profesor Dvořák z Brna, doporučila českým vědcům, aby se části experimentů vyhnuli. Jde konkrétně o zásahy do pohlavních buněk. „Takové úvahy vyvolávají závažné etické a sociální pochybnosti, přinášejí nepředvídatelná rizika a jsou předčasné,“ stojí ve stanovisku.
Zároveň ale Dvořák nepochybuje, že změny DNA se stanou běžnou součástí medicíny. „Bude to standardní léčebný postup, který zvládnou kvalitní nemocnice, a půjde to přes pojišťovnu. To ale obnáší spoustu klinických zkoušek a vezme to několik let,“ říká.
V genetických úpravách vidí budoucnost nejen lékaři, ale také obchodníci. Na newyorskou burzu Nasdaq tento týden vstoupila první společnost, která má svůj byznys postavený právě na genetickém inženýrství – firma Editas Medicine. Ta už v minulých letech získala od investorů, jako je Bill Gates či Google Ventures, miliardu dolarů. U jejího vzniku stála jedna z průkopnic používání zmíněného proteinu Cas9, profesorka univerzity v Berkeley Jennifer Doudnaová. Právě ona se se svým týmem podílela na objevu této biochemické technologie.
V roce 2011 se Doudnaová osamostatnila a své patenty převedla na novou firmu Caribou Biosciences, kterou s ní zakládal i český vědec Martin Jínek. Jeho jméno zmiňuje magazín Science mezi spoluautory objevu Cas9 a vystupuje i v reportáži o práci Doudnaové a spol. v deníku New York Times. Caribou Biosciences, kde má Jínek majetkový podíl a sedí v jeho vědecké radě, od investorů, mimo jiné švýcarského farmaceutického koncernu Novartis, vybral 11 milionů dolarů.
Hospodářské noviny
Přidejte odpověď