Experimentální genová léčba, která má pomoci dětem s nevyléčitelnou svalovou dystrofií se testuje i v Česku. Mezinárodní studie se účastní několik pacientů, jedná se o první lék, který může zmírnit nemoc, která ničí svalstvo a vede k předčasné smrti.
Reportáž České televize.
redaktorka:
Na první pohled není na Jirkovi nic znát. Hůř ale vstává, víc padá a chodí po špičkách. Už ve 3 letech mu zjistili nevyléčitelnou nemoc – Duchenneovu svalovou dystrofii.
Petr Vondráček, zástupce přednosty, Klinika dětské neurologie, FN Brno:
Obvykle mezi 10 a 12 rokem věku skončí upoutaní na vozíku. A kolem 20. roku věku nastupují i dechové problémy.
redaktorka:
Právě Jirka splňoval podle lékařů podmínky pro testování nového léku, které probíhá i v Praze a v Brně. Každý týden tady dostává injekci speciálního přípravku. Za nemoc, která postihuje chlapce, může genová mutace. Vědci přišli na to, jak chybný úsek přeskočit.
Renata Gaillyová primářka oddělení lékařské genetiky, FN Brno:
Tato léčba má snahu překlonit tu těžkou formu Duchenneovy svalové dystrofie právě do té lehčí formy, která není spojena s tak závažným průběhem.
Petr Vondráček, Klinika dětské neurologie FN Brno:
Jedná se o opravdu historický přelom.
redaktorka:
Zdravotní stav děti v mezinárodní studii lékaři pravidelně kontrolují. V laboratoři i v ordinaci. Pravidelné cestování podstupuje Jirka v rámci této klinické studie co 3 měsíce. Dneska je tady počtvrté. Lékaři zjišťují, co všechno zvládne a za jakou dobu.
matka Jirky:
Teď se to nezhoršuje, teď je to stejné, bych řekla. Kdyby mu to fakt aspoň oddálilo ty následky, tak by to byl zázrak. Byli bysme rádi všichni.
redaktorka:
První výsledky genové léčby mají lékaři znát letos. Testovat ji budou dál. Pomohla by jen v Česku desítkám dětí.
Na obrázku je statečný Stuart Wickison, který tímto onemocněním trpěl a stal se hlavní postavou filmového dokumentu o této nemoci. Nedávno zemřel ve svých 23 letech.
invArena
Přidejte odpověď